云岭先锋网讯（记者 李美娇）语言能力丧失、社交和认知障碍、运动能力异常……这些属于自闭症症状的病情，将有望被治愈。
    近日，在昆明理工大学、云南省灵长类生物医学重点实验室内，季维智教授、陈永昌教授团队和同济大学医学院孙毅教授团队的最新研究成果表明，面对自闭症，我们不再“束手无策”。
    科研团队利用非人灵长类对自闭症从行为模式、病理发生及其机制开展的较为系统研究，成功建立了“基因编辑瑞特综合征猴模型”，为今后包括自闭症在内的神经发育疾病的治疗研究提供了可能。这一科研成果在国际国内均引起了巨大的反响。

    成功建立研究模型

    在云南省灵长类生物医学重点实验室，季维智教授和团队成员近几年一直在做关于“瑞特（RTT）综合征”的研究。
    瑞特（RTT）综合征属于自闭症谱系范畴的神经发育性疾病，通常会导致男性胎儿在胚胎期流产，而患病的女孩在出生6至18个月之后开始表现出语言能力丧失、社交和认知障碍、大脑发育变缓、运动能力异常等综合症状。科学家们研究发现，这种疾病是由于单基因突变导致的神经发育性疾病，经科学家测算，瑞特综合征的发病率在一万分之一到一万五千分之一，但目前尚未找到治愈瑞特综合征的方法。
    “研究它的最大的困难就是它是基因控制的，发病的时候对它的致病机理和致病的过程不清楚，所以我们就需要用一个动物模型来解决这个致病机理的问题，通过动物模型还可以探索可能的治疗方法。”云南中科灵长类生物医学重点实验室理事长季维智表示，由于非人灵长类（如猕猴和食蟹猴）与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构，是这类疾病最理想的实验动物。
    为了研究和破解瑞特综合征的致病机理和过程，从2012年开始，季维智带领团队成员，选择非人灵长类作为对象，进行了长期的研究，并在五年之后成功建立基因编辑瑞特综合征猴模型。5月18日，团队此次的研究成果，还登上了国际顶级期刊《细胞》，在国内外处于领先水平。
    这一研究成果，对未来更深入地开展瑞特综合症发病机理研究和治疗，将产生深刻影响，治疗此类疾病看到了新的希望。

    准备进行临床试验

    季维智表示，目前，实验室的团队正在与包括云南省第一人民医院在内的省内外多家医院商讨合作，准备开展临床试验，在深入理解致病机理后，可以开发出治疗这类自闭症的药物，造福人类患者。
    此外，基于灵长类干细胞与组织再生方面的研究，目前实验室团队正在与云南省第一人民医院联合申请国家干细胞临床备案基地，拟开展利用神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究。
    据了解，云南省灵长类生物医学重点实验室依托昆明理工大学和云南省科学技术院，于2011年10月经云南省科技厅批准建设，是按照民办非营利性质组建的独立法人科研机构。实验室由季维智研究员担任主任，裴钢院士担任学术委员会主任。该实验室已经建立起以非人灵长类为模式动物，研究人口健康重大问题的生物医学研究平台。
    目前，实验室聚焦基因编辑与干细胞等当前再生医学热点问题，形成包括遗传与基因组，神经生物学，干细胞与转化和灵长类基因工程等多个学科团队，努力打造我省生物医药产业发展新的亮点和增长点。   

责任编辑：王璐